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摘要
随着人们对疾病发病机制的理解，小核酸已成为治疗、干预疾病的一类越来越重要的药物。在传统的药物开发中，只有一小部分与人类疾病相关的靶点有相应的小分子或蛋白质药物。为了满足患者广泛的治疗需求，亟需针对传统药物不可成药靶点进行药物开发，而小核酸药物恰恰可以靶向原先不可成药的基因靶点。以反义寡核苷酸为代表的调节基因表达的核酸药物近年来得到加速发展，迄今为止，已经有多种反义寡核苷酸的上市药物，还有许多其他产品正在开发中。虽然绝大多数获批的药物适应症为罕见病，但目前多种处于中后期临床开发阶段的反义核酸药物的适应症为常见疾病，例如心血管疾病。得益于核酸化学技术的进步，目前的反义寡核苷酸药物与几十年前相比作用效力和安全性均有显著改善。本文综述了反义寡核苷酸药物的发展历史、作用机制和化学修饰技术，重点讨论了反义寡核苷酸药物在心血管疾病的开发和研究现状，为小核酸药物开发提供理论依据和技术参考。
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单位生命学院; 北京理工大学
