治疗家族性淀粉样多发性神经病变新药patisiran

作者：毕雪; 张永凯; 李楠; 宋燕青; 王相峰^*

来源：中国新药杂志, 2020, 29(04): 372-375.

• patisiran
• 家族性淀粉样多发性神经病变
• RNA干扰

patisiran是一种包裹在脂质纳米粒子中的双链小干扰RNA(siRNA),通过降低血清遗传性转甲状腺素(TTR)蛋白水平,从而稳定或改善神经病变。已于2018年8月相继被FDA和欧洲药品管理局(EMA)批准,用于TTR介导的淀粉样变性病(hATTR)Ⅰ期或Ⅱ期多发性神经病变成人患者的治疗。本文主要从该药品的作用机制、药效学、药动学、临床试验、用法用量及相关的不良反应等几个方面进行阐述。

• 单位
  吉林大学第一医院