单中心儿童高危神经母细胞瘤自体造血干细胞移植的疗效分析

作者：王李慧; 陈凯; 张娜; 杨静薇; 张婷; 邵静波^*

来源：中国当代儿科杂志, 2023, 25(05): 476-482.

DOI：10.7499/j.issn.1008-8830.2301005

• 神经母细胞瘤
• 自体造血干细胞移植
• 预处理方案
• 预后
• 儿童

目的 探讨大剂量化学药物治疗（简称化疗）联合自体造血干细胞移植（autologous hematopoietic stem cell transplantation,ASCT）治疗高危神经母细胞瘤（neuroblastoma,NB）患儿的疗效。方法 回顾性选择2013年1月—2021年12月期间上海市儿童医院收治的予以大剂量化疗联合ASCT的29例高危NB患儿为研究对象，分析患儿的临床特点及预后。结果 29例大剂量化疗联合ASCT的患儿中，男18例（62%），女11例（38%），中位发病年龄为36 (27,59)个月。根据国际神经母细胞瘤分期系统标准分期，Ⅲ期6例（21%），Ⅳ期23例（79%），初诊时常见转移部位为骨22例（76%）、骨髓21例（72%）、颅内4例（14%）。29例患儿ASCT后造血功能均获得满意重建，中位随访时间为25 (17,45)个月，移植后持续完全缓解21例（72%），复发8例（28%）,3年总生存率及无事件生存率分别为68.9%±16.1%、61.4%±14.4%。存在骨髓转移、神经元特异性烯醇化酶≥370 ng/mL、骨髓免疫分型阳性可降低患儿的3年无事件生存率（P<0.05）。结论 初诊时存在骨髓转移的高危NB患儿预后差。ASCT联合大剂量化疗可有效改善NB患儿预后，且安全性高。[中国当代儿科杂志，2023,25 (5):476-482]

• 单位
  上海交通大学; 上海市儿童医院