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摘要
目的 为完善我国罕见病药物相关政策提供参考。方法 总结并分析1999年4月至2022年6月我国罕见病药物政策发布机构、政策名称及涉及内容。按疾病分类，统计各罕见病对应治疗药品的名称及《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》（简称《医保目录》）收载情况，分析我国罕见病药物使用现状，并提出保障政策建议。结果 我国一直十分重视罕见病及其治疗药物，已颁布（国家级）罕见病药物政策24个，涉及注册评审、临床评价、《医保目录》、发展规划、用药保障机制的分别有12,8,2,1,1个，且2021年版《医保目录》已包括26种罕见病及56个相关药物，医保覆盖率约22%（且较之前呈逐年递增趋势），为罕见病用药提供了重要的政策遵循和经济保障。我国罕见病用药还存在法规保障体系不健全、临床用药品种缺乏、药品费用高、医保报销种类比例少、药物研究投入不足、专利保护期较短、超适应证用药较普遍、缺少数据与标准、民众认知极有限等问题。结论 建议建立健全罕见病法规保障体系，提高药物保供水平，建立科学合理的药品价格体系，扩大医保报销范围及比例，加大制度支持和专利保护力度，加强用药指导和监督，强化数据积累、联动和知识的科学普及，从而提高国内罕见病药物的可及性，并促使其安全、合理使用。
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单位重药控股股份有限公司
