环孢素A治疗126例儿童非重型再生障碍性贫血疗效分析

作者：苏雁; 吴润晖; 郑杰; 张蕊; 张莉; 周翾; 姜锦; 金玲

来源：临床儿科杂志, 2015, 33(05): 413-416.

DOI：10.3969j.issn.1000-3606.2015.05.004

• 环孢素A
• 非重型再生障碍性贫血
• 儿童

目的评价环孢素A(CSA)治疗儿童非重型再生障碍性贫血(NSAA)疗效。方法回顾性分析2005年1月至2014年6月径CSA口服治疗的126例NSAA患儿的临床资料。结果 126例患儿中男76例、女50例,中位年龄7岁11月(1岁11个月14岁),中位随访时间14.5个月(379个月);非输注依赖型NSAA78例(61.9%),输注依赖型NSAA48例(38.1%)。总有效率55.6%;CSA治疗输注依赖型NSAA有效率77.1%,非输注依赖型NSAA有效率42.3%,差异有统计学意义(χ2=15.83,P=0.000)。CSA治疗后,14.1%非输注依赖型NSAA病例完全缓解,80.8%维持非输注依赖NSAA,5.2%进展为输注依赖NSAA或重型/极重型再生障碍性贫血(SAA/VSAA);16.7%输注依赖型NSAA患儿完全缓解,60.4%好转为非输注依赖,23.0%维持输注依赖型NSAA或进展为SAA/VSAA。结论 CSA治疗可以延缓NSAA患儿的疾病进展,但CSA治疗完全缓解率低,尚需更多临床试验建立更有效的NSAA治疗方案。

• 单位
  首都医科大学附属北京儿童医院