DMD的基因、细胞和药理学治疗研究进展

作者：张素珍; 杨志明; 解慧琪; 周光前

来源：国际生物医学工程杂志, 2007, (4): 230-235.

DOI：10.3760/cma.j.issn.1673-4181.2007.04.010

• 抗肌萎缩蛋白
• 肌营养不良
• 基因治疗
• 细胞治疗
• 药理学治疗

杜兴氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种X连锁隐性遗传的进行性肌萎缩疾病,主要由抗肌萎缩蛋白基因缺陷引起.抗肌萎缩蛋白是一种肌纤维膜结构蛋白,在维持肌细胞膜结构完整性中起重要作用.目前此疾病的治疗手段主要有基因治疗、细胞治疗和药理学治疗.针对疾病的根本原因,基因治疗和细胞治疗通过传递正常基因或修正突变基因以及移植正常细胞,如干细胞来进行治疗;药理学

• 单位
  生物治疗国家重点实验室; 四川大学华西医院