PROTAC技术在神经退行性疾病中的研究进展

作者：罗芳; 吕祥兰; 张建康; 邵加安; 祝华建^*

来源：中国药物化学杂志, 2023, 33(02): 133-147.

DOI：10.14142/j.cnki.cn21-1313/r.2023.02.006

• PROTAC
• 神经退行性疾病
• POI
• 降解

神经退行性疾病是指神经元系统功能或结构的进行性和选择性丧失，可导致认知和运动功能障碍，包括阿尔兹海默症、帕金森病、亨廷顿病及肌萎缩侧索硬化症等。目前，神经退行性疾病仍缺乏有效的治疗手段，亟待开发新型抗神经退行性疾病的药物。蛋白降解靶向嵌合体(PROTAC)是一种新兴的蛋白质降解技术，其在包括神经退行性疾病在内的多种疾病中显示出强大的应用潜力。本文作者聚焦神经退行性疾病相关的PROTAC分子，对其结构、降解活性及药效进行了概括总结，并分析了其应用前景以及面临的机遇和挑战。

• 单位
  浙江工业大学; 杭州中美华东制药有限公司