反义寡核苷酸(antisense oligonucleotide,ASO)是一种新兴的治疗药物,通过序列特异地与疾病相关靶基因信使RNA结合,改变或减少靶基因的表达而发挥治疗作用。ASO药物具有特异性高、不良反应少等特点,被广泛应用于罕见病、肿瘤、心血管疾病、炎症类疾病、感染性疾病及代谢类疾病等的治疗领域。基于ASO的序列和化学修饰的改进,近年来在治疗神经退行性疾病中取得了突破性进展。
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