基因疗法在遗传性视神经损伤及疾病中的应用进展

作者：杨桦; 何端军

来源：武警后勤学院学报(医学版), 2019, 28(04): 73-77.

DOI：10.16548/j.2095-3720.2019.04.021

• 神经元再生
• 基因疗法
• 遗传性视神经损伤

眼科和神经系统疾病多数会引起视神经的损伤,进而导致视觉丧失。视神经节细胞(retinal ganglion cells,RGCs)在损伤后即进入细胞凋亡过程而不再进行再生。基因疗法能够替代视神经疾病中基因的突变位点或改变相关信号通路的活性,促进视神经的生长和再生。最近关于遗传性视神经病变(leber’s hereditary optic neuropathy,LHON)的临床研究表明,基因疗法在未来可能成为一种安全可行的治疗方式。动物研究中发现基因疗法能够不同程度上促进RGCs的再生,从而促进视神经损伤的恢复。还有研究发现,基因疗法具有减少继发性伤害对RGCs损伤的作用。本文介绍了基因疗法在遗传性视神经损伤及疾病中的应用以及可能的机制。