儿童重型噬血细胞综合征的临床特征及预后相关因素分析

作者：蒋学琴; 黄娇娇; 黄成双; 田润梅; 毛星星; 何志旭; 黄佩^*; 陈艳^*

来源：中华医学杂志, 2022, 102(28): 2181-2188.

• 儿童重型噬血细胞综合征
• 临床特征
• 血液净化
• 中枢神经系统
• 预后
• 回顾性队列研究

目的探讨儿童重型噬血细胞综合征(HPS)的临床特征、预后危险因素及有效治疗方法, 为该病的临床诊治提供参考。方法收集2014年1月至2021年4月遵义医科大学附属医院收治的83例重型HPS患儿的临床资料, 分析其临床特征、转归及预后危险因素。根据合并中枢神经系统(CNS)功能障碍与否将患儿分为CNS功能障碍组及非CNS功能障碍组, 根据接受血液净化与否将患儿分为血液净化组及非血液净化组, 比较生存差异。结果 83例患儿中, 男43例, 女40例, 年龄[M(Q1, Q3)]36(15, 27)个月。51例由感染诱发, 其中EB病毒感染41例(80.4%)。所有患儿均伴多器官功能障碍(MODS), 以血液系统(72.3%)、肝脏(71.1%)、呼吸系统(53.0%)及CNS(37.3%)功能障碍常见。至随访截止, 存活40例(48.2%), 死亡38例(45.8%), 失访5例(6.0%)。CNS功能障碍是影响患儿预后的危险因素(HR=3.358, 95%CI:1.445～7.803, P=0.005), 血液净化治疗是影响患儿预后的保护因素(HR=0.362, 95%CI:0.179～0.730, P=0.005)。CNS功能障碍组死亡率高于非CNS功能障碍组(74.2%比28.8%), 两组差异有统计学意义(P<0.001);血液净化组死亡率低于非血液净化组(31.0%比61.0%), 两组差异有统计学意义(P=0.010)。结论儿童重型HPS病情凶险, 总体预后差, CNS功能障碍是其死亡的危险因素, 血液净化可以显著改善其预后, 提高患儿生存率。

• 单位
  遵义医科大学