治疗杜氏肌营养不良症新型糖皮质激素——地夫可特

作者：王思铮; 赵立波; 王晓玲^*

来源：中国新药与临床杂志, 2018, 37(08): 461-464.

DOI：10.14109/j.cnki.xyylc.2018.08.006

• 地夫可特
• 糖皮质激素类
• 肌营养不良,杜氏

杜氏肌营养不良是一种罕见的遗传性疾病,临床以进行性肌无力、肌萎缩为特点。地夫可特作为一种皮质类固醇,在体内转化为活性代谢物21-去乙酰基地夫可特,可通过增加肌肉强度而增强患者运动功能延长患者丧失自主行走能力时间,提高患者生活质量。地夫可特由Marathon Pharmaceuticals生产,于2017年被美国食品和药物管理局批准用于治疗5岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。本文从作用机制、药动学、临床疗效和安全性等方面对地夫可特进行介绍。

• 单位
  首都医科大学; 北京天坛医院; 首都医科大学附属北京儿童医院