DMD的基因治疗研究进展

作者：孙顺昌; 樊绮诗

来源：国外医学.遗传学分册, 2004, (06): 364-367.

• Duchenne肌营养不良
• 基因治疗
• 病毒载体

Duchenne肌营养不良(DMD)为X连锁隐性遗传性肌病,目前临床无有效治疗手段,基因治疗最具前景。近几年里,基因治疗的研究取得了较大的进展,尤其表现在出现了一些新的基因治疗手段,同时病毒载体的改进也使治疗基因的表达效率有了明显提高,这些进展必将有助于基因治疗的临床实验早日开展。

• 单位
  上海第二医科大学; 瑞金医院