摘要

<正>核酸药物在遗传疾病、肿瘤、病毒感染等疾病的治疗上应用广泛,有望成为继小分子药物和抗体药物后的第三大类药物。核酸药物发展可以追溯到20世纪50年代,过去几十年,整个领域历经风雨,发展步步艰辛。2006年诺贝尔生理学或医学奖花落小干扰核酸(small interfering RNA,siRNA),2018年全球首款siRNA药物获批上市,2020年年底首款信使RNA(messenger RNA,mRNA)疫苗获批上市,过去两年为新冠疫情防控提供了最重要的武器,让世人看到核酸药物的巨大潜力。