非酒精性脂肪性肝炎治疗性试验终点的定义改进

作者：李静; 雷晓红; 唐洁婷; 茅益民

来源：肝脏, 2020, 25(02): 107-110.

DOI：10.14000/j.cnki.issn.1008-1704.2020.02.003

• 肝脏功能
• NAS
• 临床试验
• 肝硬化患者
• 纤维化
• NAFLD
• 非酒精性脂肪性肝炎
• 气球样变
• 肝纤维化程度

<正>在非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)疾病谱中,非酒精性脂肪性肝炎(NASH)有进展为肝硬化及其并发症的风险[1-2],因此,阻止NASH进展已成为一项紧迫的任务。目前,已有多种NASH新药进入了Ⅱ期或Ⅲ期的临床研发阶段。然而,NASH的新药临床试验设计却受限于在进展为肝硬化失代偿前,NASH的症状在相当长的时间内隐匿,而且在进展为肝硬化前,目前可以反映肝脏相关事件和死亡风险减少的最佳的试验终点尚不确定。因此,药物研发中首要的挑战是识别和验证能预测进展为硬终点(死亡、肝细胞癌、肝移植、肝硬化及其并发症)的替代终点[3]。理想的替代终点应为在NASH的早期阶段能预测未来向硬终点的发展,且在治疗中变化灵

• 单位
  消化疾病研究所; 上海交通大学医学院附属仁济医院