中国血友病B生物基因治疗研究状况

作者：陈金中; 薛京伦

来源：科学通报, 2009, (18): 2766-2770.

• 血友病B
• 基因治疗
• 生物治疗
• 疾病模型 hemophilia B
• gene-therapy
• bio-therapy
• disease model

血友病B为一种严格的X连锁隐性遗传病,由于其单纯的分子遗传基础和明确的临床表现,容易观察疾病治疗的效果;hFⅨ较小的基因规模可以适用于几乎所有的常用基因载体系统.在多种细胞均可以获得有效的表达使得基因治疗时可以有广泛的细胞选择范围,同时也为生物工程制备重组蛋白药物提供了便利.而且,血友病B有天然和基因操作形成的动物模型便于治疗的临床前实验研究.基于上述理由,血友病B一直是遗传病基因生物治疗和重组蛋白药物制备的重要模型.我国在20世纪90年代成功完成了基因治疗血友病B的临床试验,对推进我国的基因治疗起到重要作用.本文简述我国在血友病B的生物基因治疗方面的研究情况与发展方向,希望为基因治疗和重组蛋...