大剂量甲氨蝶呤治疗成人复发和(或)难治朗格汉斯细胞组织细胞增生症的临床疗效和安全性分析

作者：张梅; 张岩; 王振; 汤君宇; 田莉萍; 张莹; 段明辉^*

来源：临床血液学杂志, 2023, 36(09): 627-631.

DOI：10.13201/j.issn.1004-2806.2023.09.004

• 大剂量甲氨蝶呤
• 朗格汉斯细胞组织细胞增生症
• 复发/难治

目的:分析大剂量甲氨蝶呤(high-dose methotrexate, HD-MTX)治疗成人复发和(或)难治朗格汉斯细胞组织细胞增生症(relapsed and/or refractory Langerhans cell histiocytosis, rrLCH)的疗效和安全性。方法:回顾性分析2019—2022年于北京市隆福医院血液科住院并经HD-MTX治疗的成人rrLCH患者的一般资料、治疗方案、效果及随访情况。HD-MTX合计总量59 g/m2,在第1～2周5 g/m2,第3周7 g/m2,第4～5周休息，第6～7周9 g/m2,第8～9周休息，第10～11周12 g/m2。结果:共10例rrLCH患者采用HD-MTX治疗，男7例，女3例，中位年龄35(21～49)岁，BRAF-V600E阳性2例。2例患者为骨骼单系统多病灶，8例为多系统型。所有患者均使用过一线以上含阿糖胞苷的化疗。首次复发6例，多次复发4例。1例在完成前3次治疗(MTX累计30 g)后达完全缓解，自行中断治疗。其余9例完成全部治疗，MTX总剂量84.6～133.0 g,平均单次剂量为10 g/m2。8例获得完全缓解，1例为部分缓解，1例未缓解。8例患者治疗过程中出现肝功能升高，3例出现皮疹，3例出现发热。结论:HD-MTX对于成人rrLCH患者具有较好疗效，不良反应可控。

• 单位
  北京市隆福医院; 北京协和医院