环孢素A治疗儿童非重型再生障碍性贫血的转归效果及预后因素分析

作者：卢文婕; 张琳; 杨李; 王卓; 聂应明; 陈智; 李晖; 李建新; 熊昊^*

来源：中国实验血液学杂志, 2021, 29(04): 1257-1261.

DOI：10.19746/j.cnki.issn1009-2137.2021.04.037

• 非重型再生障碍性贫血
• 儿童
• 环孢素A

目的:总结环孢素(CsA)治疗儿童非重型再生障碍性贫血(NSAA)的长期效果,并探讨与CsA治疗NSAA起效和预后相关的早期指标。方法:回顾性分析2013年1月-2017年12月在华中科技大学同济医学院附属武汉儿童医院住院的36例NSAA患儿的病历资料,所有患儿在确诊后均接受CsA口服治疗,2周后检查CsA谷浓度以维持在200-250μg/L范围,评估时间点为口服CsA后3、6、12、18和24个月,评估项目为外周血细胞分类计数及网织红细胞百分比与计数。结果:36例患儿中男性16例,女性20例,中位年龄5.46(2.92-7.99)岁,中位随访时间28.00(10.00-38.25)个月。口服CsA后24个月临床治疗有效的累计病例数为21例。完全缓解4例,部分缓解17例,无效15例,总有效率58.33%,药物起效的中位时间为3.0(0.5-10.0)个月。与无效组比较,有效组(完全缓解和部分缓解)患儿表现为口服CsA后第3个月中性粒细胞和红细胞显著升高,第6个月血红蛋白、血小板、白细胞显著升高(P <0.05);口服CsA 3个月后有效组除2例患儿在3-12个月内进行成分输血外,其余19例患儿均不再需要成分输血支持治疗。结论:NSAA患儿口服CsA总体有效率为58.33%。治疗3个月后是否停止输注血液制品可作为疾病转归的转折点,治疗3个月时的中性粒细胞、红细胞和6个月时的血红蛋白、血小板、白细胞水平可作为评估疾病转归的指标。

• 单位
  华中科技大学同济医学院