血友病治疗进展

作者：李晓雷; 张宝玺^*

来源：中国小儿血液与肿瘤杂志, 2018, 23(06): 329-332.

• 凝血因子制品
• 隐性遗传
• 染色体
• 基因治疗
• 出血事件
• 抑制物
• 半衰期
• 骨髓基质细胞
• 治疗进展

<正>血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传出血性疾病,可分为血友病A(HA)和血友病B(HB)两种。前者为凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏,后者为凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏[1]。此外血友病C又称遗传性凝血因子缺乏症为凝血因子Ⅺ缺乏的常染色体不全隐性遗传,且出血程度的轻重与FⅪ水平并不完全成正比,是一种罕见遗传病。血友病临床上以出血为主要表现,可发生在患者任何部位,关节、肌肉出血常见,也可表现为颅内、消化道、咽喉部位出血,严重时可危及生命。目前尚无根治性方法,治疗以凝血因子替代治疗为主。凝血因子替代治疗虽能有效控制和预防出血,但由于其半衰期短,患者可能需终身治

• 单位
  河北医科大学第二医院