基因编辑造血干祖细胞的研究进展

作者：温伟; 施均; **萍; 程涛; 张孝兵^*

来源：中国细胞生物学学报, 2022, 44(01): 175-184.

DOI：10.11844/cjcb.2022.01.0022

• CRISPR-Cas9
• 基因编辑
• 造血干祖细胞
• 同源重组
• 地中海贫血
• 造血干细胞移植
• 基因治疗

基因编辑技术的飞速发展给造血干祖细胞基因治疗带来了新的机遇。CRISPR-Cas9等技术能够实现特定基因的定向编辑。基因编辑技术的不断优化使编辑效率显著提高,检测技术的进步也促进了对基因编辑细胞安全性的评估,包括检测脱靶效应和大片段删除突变。造血干祖细胞基因编辑已经进入临床试验阶段,但是目前的编辑技术可能会影响细胞功能和基因组稳定性,在临床应用中应当引起注意。这篇综述总结了基因编辑的技术原理、基因编辑技术在造血干祖细胞中的应用和基因治疗研究,并探讨了基因编辑产品的安全性提升方法和质控方案。

• 单位
  中国医学科学院血液病医院; 实验血液学国家重点实验室; 中国医学科学院血液学研究所