血液肿瘤关键性临床研究中主要终点的选择

作者：徐应永

来源：中国新药与临床杂志, 2021, 40(09): 614-618.

DOI：10.14109/j.cnki.xyylc.2021.09.02

• 血液肿瘤
• 临床试验
• 药物批准
• 总生存期
• 无进展生存期

在能证明药物疗效从而获得上市批准的关键性临床研究中,选择的主要终点应能够准确客观地反映新药为患者带来的临床获益。目前血液肿瘤的关键性临床研究中常用的疗效终点包括总生存期(OS)、无进展生存期(PFS)等,还有特异性疗效终点如输血不依赖(TI)、完全细胞学反应(CCyR)和主要分子学反应(MMR)等。血液肿瘤是一类异质性较大的恶性疾病,应基于不同血液肿瘤的病程特点和治疗目标,选择恰当的主要终点。