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摘要
目的：调整孤儿药经济性评价中支付阈值的设定方法，提升其经济性评价的合理性。方法：深入分析经济性评价支付阈值设定的理论基础，从健康效用理论角度探讨支付阈值设定理论的不足，探讨孤儿药阈值调整的理论方案，并通过文献研究和国际经验总结进行验证。结果：传统的成本—效用分析默认每单位质量调整生命年(Quality-Adjusted Life Years, QALYs)对应的健康效用恒定，低估了能大幅改善重症罕见病患者健康的孤儿药的价值。理论分析表明，对于初始QALY几乎为零的重症罕见病患者，随着健康的改善，每获得一单位QALY对应的边际健康效用递增，直到患者能正常参与各种社会活动，之后边际健康效用递减。基于按效用付费的原则，如果孤儿药可大幅改善重症罕见病患者的健康，孤儿药的支付阈值应高于只能轻微改善健康的一般药品。结论：应根据QALYs改善程度调整传统的恒定阈值，以科学评价孤儿药的经济性。
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