儿童急性巨核细胞白血病临床特点及预后分析

作者：罗铁梅; 于洁^*; 安曦洲

来源：中国当代儿科杂志, 2021, 23(06): 613-620.

DOI：10.7499/j.issn.1008-8830.2101008

• 急性巨核细胞白血病
• 临床表现
• 预后
• AML03方案
• 儿童

目的研究儿童急性巨核细胞白血病(acute megakaryocytic leukemia,AMKL)的临床特点及急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML) 03方案的疗效及预后。方法收集2011年5月至2019年12月确诊为AMKL的47例患儿的临床资料,分析其疗效及预后因素。采用Kaplan-Meier法及log-rank检验进行生存分析。结果 47例AMKL患儿中,22例非唐氏综合征AMKL患儿使用AML03方案治疗,中位随访时间为11.4个月。非唐氏综合征AMKL患儿诱导Ⅱ后骨髓细胞学缓解率为85%,微小残留病(minimal resident disease,MRD)阴性率为79%;2年总生存(overall survival,OS)率及无事件生存(event-free survival,EFS)率分别为50%±13%和40%±12%。单因素分析提示:免疫表型标志物CD56阳性组2年EFS率、OS率均低于CD56阴性组(P<0.05);诱导Ⅱ后骨髓细胞学未缓解组2年EFS率及OS率均低于缓解组(P<0.05);诱导Ⅱ后MRD阳性组2年EFS率低于MRD阴性组(P<0.05);移植与非移植患儿2年OS率与EFS率比较差异无统计学意义(P>0.05)。结论儿童AMKL缓解率低,预后较差。免疫表型标志物CD56阳性、早期治疗反应中的骨髓细胞学及MRD结果是影响预后的重要因素。异基因造血干细胞移植对AMKL预后无显著影响。[中国当代儿科杂志,2021,23 (6):613-620]

• 单位
  重庆医科大学附属儿童医院