asfotase alfa用于罕见病低碱性磷酸酶血症的文献综述

作者：刘清扬; 后子靖; 葛育; 王少红; 刘鑫; 张波; 唐彦^*

来源：中国新药杂志, 2023, 32(24): 2526-2530.

• 低碱性磷酸酶血症
• 罕见病
• 孤儿药
• asfotase alfa

低碱性磷酸酶血症(hypophosphatasia, HPP)是一种罕见的以骨骼和(或)牙齿矿化障碍，伴有血清碱性磷酸酶活性降低为特征的遗传性内分泌系统疾病。asfotase alfa(AA)作为重组骨靶向人非特异性碱性磷酸酶获得美国FDA孤儿药认证，并于2015年上市用于HPP的治疗。本文就AA的作用机制、药动学特点、有效性、安全性及用法用量进行综述，为该药物用于HPP患者提供参考和证据支持。

• 单位
  中国医学科学院北京协和医院; 北京中医药大学东直门医院