基因治疗产品及其载体的研究进展和挑战

作者：**阳; 徐婷婷; 陈建军; 邱云良^*

来源：中国医药工业杂志, 2023, 54(04): 481-488.

DOI：10.16522/j.cnki.cjph.2023.04.002

• 基因治疗
• 载体
• 基因传递
• 基因编辑
• 安全性

基因治疗是一种通过改变个体的基因表达来治疗疾病的方法，为肿瘤、罕见病及其他难治性疾病提供了全新的治疗策略。基因治疗通过基因编辑技术实现对个体致病基因的改造，同时也依赖基因递送载体改善其在体内的稳定性和靶向性。本综述简述了基因治疗的方式，结合目前的基因治疗产品，介绍了病毒、非病毒基因递送载体和基因编辑技术在基因治疗中的发展概况，并总结归纳了临床实践中基因治疗的安全性问题。

• 单位
  上海工程技术大学; 化学化工学院