多价阳离子脂质体介导重组基因pCKM-mPTH治疗甲状旁腺功能低下症的实验研究

作者：朱易凡; 叶洁莲; 王深明

来源：中华医学杂志, 2006, (12): 837-840.

DOI：10.3760/j:issn:0376-2491.2006.12.011

• 甲状旁腺功能减退症
• 基因疗法
• 基因转移
• 阳离子脂质体

目的探讨多价阳离子脂质体介导的pCKM-mPTH质粒治疗甲状旁腺功能低下症(HPT)的最佳方案。方法用DNaseⅠ敏感性试验测定脂质体对质粒的保护作用,用不同比例的脂质复合物及裸质粒进行体内外转染,收集细胞培养液和血清,采用放射免疫法测定其甲状旁腺激素(PTH)含量。结果脂质复合物比例为2∶1时,即对DNA有明显的保护作用;在体外转染实验中,复合物比例在3∶1时PTH表达量最高,为每24小时(16.4±4.8)pg/10 000细胞,而在此比例下pCKM-mPTH质粒达20μg/100μl时,模型体内PTH的血清浓度最高,为35.9 pg/m l±2.2 pg/m l。结论与裸质粒相比,多价阳离子脂质体更适宜于作为HPT基因治疗的非病毒载体,而其介导重组质粒pCKM-mPTH直接转染肌肉的良好效能取决于脂质复合物的构成比例和剂量。

• 单位
  中山大学附属第一医院