siRNA药物降低慢性乙型肝炎患者血清HBsAg水平的研究进展

作者：潘家莉; 徐小元^*

来源：中华肝脏病杂志, 2020, 28(02): 179-182.

DOI：10.3760/cma.j.issn.1007-3418.2020.02.017

• 肝炎, 乙型, 慢性
• 乙型肝炎表面抗原
• 小干扰RNA

小干扰RNA(siRNA)主要参与RNA干扰, 通过靶向HBV转录的mRNA并对其进行降解来阻止基因翻译。通过对siRNA进行化学修饰、结合使用和改进其传递体系, 可增强siRNA的靶向性和稳定性。JNJ-3989(ARO-HBV)、ARB-1740作为耐受性良好、明显降低HBsAg水平的siRNA药物已进入临床研究。现主要阐述siRNA抑制HBsAg表达的机制、siRNA靶向性和稳定性的提高以及相关的临床前和临床研究。

• 单位
  北京大学第一医院