摘要

本发明提供了拆分型单碱基基因编辑系统及其应用,具体地,本发明利用spCas9、saCas9蛋白结构信息及其拆分方法,分别发展了内含肽(intein)介导的拆分的BE3(split BE3)、KKH(split KKH),与未拆分的BE3、KKH工作系统的靶向基因突变效率相当,为可包装进AAV进行递送提供了可能,促进其在基因编辑、基因治疗及临床的广泛应用。