美国批准首个用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因治疗药物介绍

作者：李帅; 李刚; 陈桂良^*

来源：中国医药工业杂志, 2020, 51(11): 1445-1453.

DOI：10.16522/j.cnki.cjph.2020.11.018

• 基因治疗药物
• 脊髓性肌萎缩症
• 罕见病
• 药品监管科学
• AVXS-101
• AAV9

Onasemnogene abeparvovec-xioi(AVXS-101,商品名Zolgensma)是美国批准首个用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因治疗药物。本文参考美国FDA发布的AVXS-101的审评报告和说明书等内容,总结了AVXS-101的药学、非临床药理学和毒理学、临床药理学、临床试验、审评发现的问题和上市后措施等内容。通过总结AVXS-101的审评报告,有助于了解FDA对基因治疗药物的药学、非临床和临床的技术要求,为罕见病用药开发、以临床价值为导向的评价模式、基因治疗药物的监管措施以及药品监管科学研究提供参考和案例介绍。