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摘要
β-地中海贫血基因治疗的策略和方法,根据靶向的不同可以分为3类:导入正常的β-珠蛋白基因、导入正常的γ-珠蛋白基因和抑制α-珠蛋白基因的表达。β-地中海贫血动物模型的发展,对疾病基因治疗的进步有重要意义。基因治疗载体系统是关系到基因治疗成败的重要因素之一,其中慢病毒载体的采用是一重要进展。
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β-地中海贫血基因治疗的策略和方法,根据靶向的不同可以分为3类:导入正常的β-珠蛋白基因、导入正常的γ-珠蛋白基因和抑制α-珠蛋白基因的表达。β-地中海贫血动物模型的发展,对疾病基因治疗的进步有重要意义。基因治疗载体系统是关系到基因治疗成败的重要因素之一,其中慢病毒载体的采用是一重要进展。
