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摘要
目的探讨通过阻断BCL11A基因治疗重型β地中海贫血的可能性。方法对6例确诊重型β地中海贫血患者,CD34+免疫磁珠分离外周血CD34+胞后培养与诱导分化成体外原代红系细胞。培养第11天时处理组电转方法将针对BCL11A的siRNA电转入细胞,对照组导入随机siRNA,继续培养3天后以实时荧光定量检测XL和L型BCL11A水平,Western blot检测BCL11A表达水平。结果与对照组比较,BCL11A siRNA干扰组BCL11A mRNA表达水平下降0.48倍,γ-珠蛋白基因mRNA表达水平上升1.51倍。结论 BCL11A可作为重新激活HbF治疗β-地贫的分子靶标。
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