常染色体显性遗传多囊肾病药物治疗研究进展

作者：牛青松; 徐雨辰; 马东玥; 柏争鸣; 郝宗耀; 梁朝朝^*

来源：临床泌尿外科杂志, 2020, 35(10): 842-845.

DOI：10.13201/j.issn.1001-1420.2020.10.018

• 常染色体显性遗传多囊肾病
• 治疗药物
• 临床试验
• 临床前试验

常染色体显性遗传多囊肾病(ADPKD)是一种单基因遗传性肾脏疾病。ADPKD的病理特征是肾脏多发囊肿的进行性生成和增长。增大的囊肿破坏肾实质,损害肾功能,最终导致终末期肾病(ESRD)。目前临床上仍缺乏阻止ADPKD疾病进展的有效药物,对症治疗是ADPKD的主要治疗方式,包括降压、止痛、透析等。近年来,一些有望治疗ADPKD的潜在药物不断出现。本文主要综述ADPKD的临床和临床前治疗药物试验研究进展。

• 单位
  安徽医科大学; 安徽医科大学第一附属医院