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摘要
多发性骨髓瘤（MM）是无法治愈的恶性浆细胞肿瘤。尽管随着免疫调节剂（IMiD）、蛋白酶体抑制剂（PI）等靶向新药的广泛应用，MM患者的预后明显改善，但疾病最终仍会复发进而难治。高危及多重耐药的复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者治疗仍面临巨大挑战，亟须针对不同靶点的靶向新药治疗。近10余年来，MM领域靶向新药的研发成果令人瞩目。原有靶向药物的新一代药物，包括第2代PI卡非佐米、第3代IMi D泊马度胺等先后进入临床。免疫治疗领域也取得了长足的进步，针对不同靶点的单克隆抗体、双特异性抗体（Bs Ab）、抗体偶联药物（ADC）及嵌合抗原受体T细胞免疫治疗（CAR-T）效果显著、安全性良好，是MM治疗未来的曙光。随着MM基础研究的深入，针对MM新的不同靶向的药物，如Bcl-2抑制剂、核输出蛋白1(XPO1)抑制剂等先后进入临床试验及临床应用阶段。综述MM领域靶向新药研究进展。
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单位上海长征医院; 中国人民解放军第二军医大学
