近年来,随着特发性血小板减少性紫癜(ITP)在诊断、治疗等方面的进展,儿童ITP的治疗获得了一定突破。但对于部分较为复杂的儿童难治性ITP,其发病机制和治疗仍为临床研究的热点、难点。儿童难治性ITP的治疗目标主要是将患儿的血小板计数控制在安全范围内,临床以药物治疗为主。传统常规用药包括糖皮质激素类药物、丙种球蛋白以及刺激血小板生成类药物等,新型药物以免疫抑制剂及生物制剂等较为常见。但目前有关儿童难治性ITP具体的药物治疗方案及标准尚未统一,未来仍需深入研究。