特应性皮炎治疗药物临床试验设计的关键技术考虑

作者：葛玉梅; 杨靖怡; 钱思源; 翟云; 赵聪; 韵文萍; 谢松梅^*

来源：中国新药杂志, 2023, 32(19): 1923-1929.

• 特应性皮炎
• 临床试验设计
• 疗效指标
• 评价量表
• 获益-风险评估

目的:探讨特应性皮炎治疗药物临床试验设计的技术考虑。方法:通过梳理近年来国内外特应性皮炎治疗药物临床研发情况，调研国内外特应性皮炎治疗药物技术指南进展，基于我国研发和审评的实践经验，形成相关技术考虑。结果与结论:特应性皮炎治疗药物临床试验设计应根据疾病特点、药物特性、研究目的制定整体临床研发计划。应在有前期研究证据支持并能确保受试者安全的前提下，尽早开展儿童患者临床试验。临床试验设计应选择适宜的研究人群，合理设置对照药、疗效和安全性指标、研究周期等一系列关键要素，以助力此类药物科学研发。研究人群定位应基于药物作用机制和药效作用强度选择对应严重程度的患者，疗效考察应全面评估患者皮损、症状、生活质量等改善情况，并关注用于儿童患者以及长期治疗时的疗效和安全性等。