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摘要
目的对服从正态分布、有残留效应的系列N-of-1试验定量数据进行模拟研究,比较配对t检验、混合效应模型和贝叶斯混合效应模型三种方法的统计性能。方法 N-of-1试验设定为3个周期,每个周期患者随机接受两种处理。模拟研究的步骤包括:产生六元的N-of-1正态分布数据,随机分配处理和研究对象,增加残留效应,构建分析模型,评价模型和设置参数。模拟参数设定:样本量为3、5、8和10,不同时间的相关系数为0.0、0.5和0.8;两组设定不同比例的残留效应。使用第Ⅰ类错误、检验功效、平均误差(mean error,ME)和均方误差(mean square error,MSE)评价三种方法的优劣。结果当不存在残留效应(0%vs. 0%)时,三种方法均可控制Ⅰ类错误,三种方法的ME约为0;配对t检验有最高的检验功效和最小的MSE。当两组处理存在残留效应时,配对t检验的Ⅰ类错误随之升高,估计值偏离真实值(ME不为0),ME绝对值等于残留效应的一半。混合效应模型和贝叶斯混合效应模型能很好控制Ⅰ类错误(0.05),估计值接近真实值(ME约为0),而且两种方法的检验功效大致相等。结论不存在残留效应时(0%vs. 0%),配对t检验适合分析系列N-of-1数据;在存在残留效应时,贝叶斯混合效应模型和混合效应模型更适合用于分析系列N-of-1数据。
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单位基础医学院; 广州中医药大学; 广州中医药大学第一附属医院; 上海中医药大学附属岳阳中西医结合医院
