非病毒载体在遗传性视网膜变性基因治疗中的应用

作者：卫星

来源：中华实验眼科杂志, 2021, 39(08).

• 遗传性视网膜变性
• 非病毒载体
• 基因疗法

遗传性视网膜变性(IRD)发病机制复杂多样, 常常导致不可逆盲, 目前尚缺乏有效的治疗方法。近年来, 针对IRD的基因治疗显示出广阔的应用前景, 而如何将基因药物递送至靶细胞并安全、高效地表达成为目前研究发展的关键点。病毒载体系统转染效率较高, 但具有潜在的免疫反应和生物安全等问题, 其临床应用的局限性使非病毒载体系统的开发应运而生。DNA纳米复合体是新型非病毒载体的研究热点之一, 这种聚合物/DNA复合物纳米粒子由多肽、脂质、多糖等物质压缩和包裹DNA而成, 在IRD的应用上取得了较大的进展。此外, 非病毒载体在成本、制备难易度、包装容量及安全性上均显示出其优势, 为视网膜色素变性、Stargardt病、先天性视网膜劈裂、Leber先天性黑矇等IRD的基因治疗提供了新的研究思路。本文对近年来非病毒载体系统在转染效率、靶向性和安全性等方面的进展及其在IRD基因治疗中的应用进行综述。

• 单位
  中国医学科学院; 北京协和医院; 北京协和医学院