美国突破性治疗认定上市的药品及其创新点分析

作者：王亚星; 龚时薇^*

来源：中国新药杂志, 2023, 32(20): 2022-2028.

• 突破性治疗认定
• 药品创新点
• 新的治疗模式
• 新的治疗机制
• 新的技术

目的:了解美国突破性治疗认定(BTD)程序实施后上市药品的创新点，为我国BTD药品的研发以及审评工作提供可借鉴的依据。方法:收集截至2021年美国FDA批准上市的BTD药品，对这些药品创新性的治疗模式、治疗机制和技术突破等方面的特点进行分类统计分析。结果:美国FDA获得1 192个BTD药品申请，审批上市242个。上市药品中有42个(17%)为填补临床治疗空白的新药，有99个(41%)为扩大适应证或新适用人群的药品，有27个(21%)为联合治疗的药品组合，有16个(7%)为更具临床治疗优势的新药，有31个(12.8%)为新作用机制药品，有12个(5%)为新的剂型或工艺制备的药品。结论:突破性治疗药品临床治疗功效的实质性提高，体现在药品的创新性和治疗的进步性两方面。

• 单位
  华中科技大学同济医学院