应用个体化药物代谢指标开展儿童血友病精准预防治疗

作者：艾迪; 陈振萍; 吴润晖^*

来源：中国小儿血液与肿瘤杂志, 2020, 25(04): 246-249.

DOI：10.3969/j.issn.1673-5323.2020.04.016

• 预防治疗
• 曲线下面积
• 半衰期
• 减少出血
• 关节病变
• 个体化
• 代谢动力学
• 代谢指标

<正>血友病是由于凝血因子Ⅷ(FⅧ)或Ⅸ(FⅨ)缺陷引起的一种遗传性出血性疾病,主要表现为自发性关节和(或)肌肉出血,反复关节出血可导致关节损伤、甚至是残疾。血友病目前唯一有效的治疗方法为外源性凝血因子替代疗法。现有的替代治疗方法有按需治疗和预防治疗两种。如果仅接受按需治疗,中重型患儿将在学龄期前后出现不可逆的关节病变[1-2]。预防治疗能够预防出血的发生,减少出血所致滑膜损伤,预防关节病变发生,提高患儿的生活质量[3]。早在1994年,预防治疗就被世界卫生组织和世界血友病联盟定为重型儿童血友病的最佳治

• 单位
  首都医科大学附属北京儿童医院