儿童重症难治性免疫性血小板减少症应用小剂量利妥昔单抗联合大剂量地塞米松冲击治疗疗效及安全性——27例单中心数据分析

作者：龙思琪; 马洁; 傅玲玲; 张利强; 马宏浩; 张蕊; 吴润晖^*

来源：中国小儿血液与肿瘤杂志, 2018, 23(04): 205-210.

DOI：10.3969/j.issn.1673-5323.2018.04.008

• 重症难治性免疫性血小板减少
• 小剂量利妥昔单抗
• 大剂量地塞米松
• 儿童

目的儿童重症难治性免疫性血小板减少症(SRITP)急需安全有效的治疗方法,本文通过评价小剂量利妥昔单抗(RTX)联合大剂量地塞米松(HDDex)冲击治疗儿童SRITP的有效性和安全性,为儿童SRITP开展安全有效治疗提供数据。方法回顾性收集2015年11月-2016年11月1年于我院血液肿瘤中心接受小剂量RTX(100mg/次,每周一次,共4周)联合HDDex[0.6mg/(kg·d),连用4天为一疗程,共6个疗程]的儿童SRITP病例资料,并随访至2018年4月底经超过1年随访分析其有效性及安全性。结果 (1)基线数据:27例患儿中男性17例,女性10例;中位月龄为96(20～175)个月;中位病程为8(3～144)个月;其中慢性ITP 11例(41%)、持续性16例(59%);开始治疗前中位血小板数7(1～25)×109/L;出血情况:Ⅱ级21例,Ⅲ级5例,Ⅳ级1例。(2)有效性:所有患儿均随访超过1年,中位随访时间19(13～29)个月,总反应率44.4%,其中完全反应(CR)58%、部分反应(PR)42%;起效时间:治疗6周内起效36%;6～12周起效46%;12～24周起效18%;1例早期治疗反应达CR及1例PR病例于治疗后30周复发,复发率为18%。治疗是否有效与性别、年龄、治疗前血小板计数、病程及RTX每公斤体重用量均无明显相关性(P>0.05)。(3)安全性:治疗过程中15%出现发热、寒战、肢端冷、皮肤花斑等过敏反应,4%出现头痛、恶心、一过性血压增高,均于用药第一天出现,经对症处理后好转,无停药病例。观察期内无严重感染发生。结论小剂量RTX联合HDD治疗儿童SRITP达较高疗效,多于12周内起效且疗效较持续;应用过程中副作用少,患儿可耐受,可作为儿童SRITP的治疗选择,尚需随机对照大样本长期观察数据。

• 单位
  首都医科大学附属北京儿童医院; 贵阳市妇幼保健院