不同骨骼转移部位高危神经母细胞瘤患儿的临床特征与预后

作者：范洪君; 黄程; 周宇晨; 朱帅; 段超; 赵文; 赵倩; 王希思; 张大伟; 金眉; 马晓莉; 苏雁

来源：中华实用儿科临床杂志, 2023, 38(05).

• 神经母细胞瘤
• 高危
• 骨骼转移
• 预后

目的分析伴骨骼转移高危神经母细胞瘤(HR-NB)患儿的临床特点和相关预后因素。方法回顾性分析2007年1月至2018年12月首都医科大学附属北京儿童医院肿瘤内科收治的336例初诊伴骨骼转移HR-NB患儿临床资料, 采用Kaplan-Meier法进行生存分析, 单因素预后分析采用Log-Rank检验, Cox模型用于多因素预后分析。结果 336例患儿发病中位年龄43(4～148)月龄;男188例, 女148例。面颅骨转移89例(26.5%), 脑颅骨转移193例(57.4%), 椎骨转移298例(88.7%), 胸肋骨转移183例(54.5%), 骨盆转移270例(80.4%), 上肢骨182例(54.2%)和下肢骨转移240例(71.4%)。患儿5年无事件生存(EFS)率和总生存(OS)率分别为(30.4±2.7)%和(41.3±2.9)%。单因素分析显示, 预后分类不良、形态学为神经母细胞瘤间质贫乏和节细胞神经母细胞瘤混合型、有丝分裂核分裂指数高、乳酸脱氢酶≥ 587 U/L、血清铁蛋白≥ 92 μg/L、MYCN扩增及1p杂合性缺失及面颅骨、脑颅骨、胸肋骨、骨盆、上肢骨和下肢骨骨骼转移的HR-NB患儿5年OS率显著降低(P<0.05)。全部7部位广泛骨骼转移患儿5年OS率仅为(14.2±5.9)%, 显著低于单部位及其他多部位骨骼转移患儿[5年OS率分别为(66.0±10.2)%和(43.6±3.4)%, χ2=45.722, P<0.05]。Cox多因素分析显示, MYCN扩增和面颅骨骨骼转移是影响伴骨骼转移HR-NB患儿预后的独立危险因素(HR=4.165、2.560, 95%CI:2.356～7.363、1.519～4.315, 均P<0.05)。结论初诊时伴多部位广泛骨骼转移HR-NB患儿预后极差。MYCN扩增和面颅骨骨骼转移是影响伴骨骼转移HR-NB患儿预后的不良因素。

• 单位
  国家儿童医学中心(北京); 首都医科大学附属北京儿童医院