我国罕见病药物优先审评审批情况简析

作者：俞颖慧; 杨树俊; 周斌^*

来源：中国医药工业杂志, 2023, 54(02): 277-282.

DOI：10.16522/j.cnki.cjph.2023.02.017

• 罕见病药物
• 药物研发
• 优先审评
• 罕见病目录

该文介绍了目前我国正式纳入优先审评审批的罕见病药物的研发和注册情况。自2016年施行优先审评政策以来，截至2022年第一季度，药品审评中心共正式纳入了137个罕见病药物的优先审评。从2018年开始，从受理到上市的审评时长开始缩短。纳入优先审评的罕见病药物涉及多种分子类型，治疗领域以肿瘤为主，但适应证属于《第一批罕见病目录》的国产药物依然以仿制为主。总体来看，优先审评政策加速了罕见病药物在中国的申报和上市，建议将更多优先审评药物的适应证纳入罕见病目录，并尽快出台罕见病的相关法规、配套出台相应的研发激励政策，促进国内企业投入罕见病创新药的研发，推动我国的自主研发药物上市，以满足罕见病患者的临床需求。

• 单位
  中国医药工业研究总院