铁转运蛋白在治疗帕金森疾病的应用

作者：肖桂然; 薛劲松; 韦田; 纪晓雯

来源：2020-08-05, 中国, ZL202010504931.0.

本发明涉及基因工程领域,具体的,本发明涉及帕金森疾病(Parkinson’s Disease,PD)的靶位蛋白及其编码基因和应用,尤其涉及针对上述关键基因的基因靶向药物的制备。本发明发现提供帕金森疾病的靶位基因ZIP13和Transferrin(Tsf),并通过过表达ZIP13或者基因沉默干扰Tsf显著缓解或者延缓PD状况。根据本发明,人的PD的靶蛋白包括如SEQ ID No.5、SEQ ID No.6所示的氨基酸序列,所述基因包括如SEQ ID No.7、SEQ ID No.8、所示的核苷酸序列。根据本发明的靶位基因,构建携带目标基因的RNAi载体,通过基因沉默或基因过表达可用于改善PD病人的运动能力,减缓或阻止敲低的PINK1所致的PD症状。该发明有望为治疗遗传性PD提供新的治疗策略和关键靶位。

• 单位
  合肥工业大学