儿童急性髓细胞白血病基因突变与靶向药物治疗的研究进展

作者：杜成坎; 卢莹^*

来源：中国实验血液学杂志, 2022, 30(02): 631-635.

DOI：10.19746/j.cnki.issn1009-2137.2022.02.052

• 急性髓细胞白血病
• 基因突变
• 靶向治疗
• 儿童

急性髓细胞白血病(AML)的临床治疗方案在儿童与成人中并无显著区别，均采用去甲氧柔红霉素和阿糖胞苷组成的IA为基础的方案诱导化疗。随着测序技术的飞速发展，人们对AML分子生物学异常的了解不断加深，各类基于AML基因突变的靶向药物的开发和应用进展迅速。本文对AML中几种常见的基因突变(FLT3、NPM1、C/EBPA等)进行描述，并将已用于临床治疗或已报道的靶向治疗药物(酪氨酸激酶抑制剂、IDH1突变抑制剂以及表观遗传修饰抑制剂)在儿童及成人AML患者中的疗效以及差异进行总结。

• 单位
  上海交通大学; 基础医学院