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摘要
基因治疗作为一种新的疾病治疗手段,为传统医药无法治愈的疾病的治疗带来了新的希望。它主要通过使用载体等其他递送系统将外源基因导入体细胞内,或使用基因编辑技术直接实现基因的碱基替换、敲入或敲除,或将某一组织器官的细胞在体外经基因编辑技术修饰或改造后重新回输至体内,以修复受损基因,纠正基因功能,最终达到治疗疾病的目的。目前,基因编辑技术与细胞治疗相结合的基因治疗方法已在多种疾病中实现了临床实验,例如血友病、镰刀细胞贫血、免疫系统缺陷疾病等,且随着基因编辑技术以及干细胞技术的出现,基因治疗有了新的革新和突破,但两者相结合潜在的弊端也同样制约着基因治疗的发展,比如脱靶效率、载体的导入效率、PAM(protospacer adjacent motif)序列的制约和对P53基因的影响等。随着技术的进一步革新和发展,基因治疗的方法、技术以及理论逐渐完善,未来基因治疗将有可能为更多遗传性疾病甚至复杂性疾病的治疗提供新思路。本文就基因治疗的方法和发展前景进行了概述,以期为基因治疗未来研究工作的开展提供参考。
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单位哈尔滨医科大学; 基础医学院
