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摘要
通过加入异源遗传活性物质对生命单元中的原有遗传物质进行活性改变或补充等可统称为基因干预,应用于临床则称之为基因治疗.基因治疗的目的包括治疗、治愈或预防某种疾病或医学状态.基因治疗可通过多种机制策略实现临床目的,主要包括:用健康版本替代致病版本的基因;使致病基因的不正常功能失活;引入一个新的或改造后的基因.基因治疗可以有体内和体外治疗方式.前者是指将基因治疗物质直接通过循环系统进入人体;后者是指先将该患者的细胞取出,经过基因治疗物质处理后,再将这些细胞输回患者.基因治疗制品根据携带传递遗传片段的载体种类,可以简单归为质粒、病毒类载体、细菌载体、转基因细胞以及生物材料载体等.基因治疗的所有技术环节涉及,如遗传活性物质构建、载体传递方式、给药环节以及安全与疗效检查等,均需要复杂的各类专业研究实验数据交替支撑.
