哺乳动物的西罗莫司靶分子(mTOR)参与常染色体显性多囊肾病(ADPKD)的发生、发展过程。最近的研究显示,在体外实验和动物模型中,mTOR抑制剂具有治疗ADPKD的作用,多个临床试验亦提示在疾病发展的不同阶段均表现出良好的治疗效果,且尚未发现明显的不良反应。