组织特异性mRNA-LNP递送技术的研发策略

作者：宗岩; 魏妥; 程强^*

来源：科学通报, 2023, 1-10.

• 脂质纳米颗粒
• mRNA治疗
• 组织靶向递送
• 纳米医学

新型冠状病毒疫苗的成功研发将信使RNA(messenger RNA, mRNA)技术在全球范围推到了全新高度,更是直接推动了我国mRNA医药产业的快速崛起和发展. mRNA技术成功的背后离不开安全、高效的递送载体,尤其是脂质纳米颗粒(lipid nanoparticle, LNP),已获批(包括正式获批和紧急使用授权)的mRNA新冠疫苗大多受益于此递送体系,临床在研的mRNA药物项目超90%也同样依赖于LNP.作为mRNA递送领域炙手可热的明星载体, LNP自身的研发因此备受关注.当前m RNA-LNP技术在肝脏递送、肌肉注射的相关生物医学应用中较为成熟,但针对肝外组织的靶向递送相对处在研究早期.为了最大化扩宽mRNA药物的应用场景,研究者已经采取多种技术手段研发LNP靶向递送技术.基于此,本文重点讨论了当前组织靶向m RNA-LNP技术的研究策略,包括LNP处方优化、筛选新型脂质分子、靶向抗体修饰、给药方式优化等,并简要展望本领域未来的可能发展方向.

• 单位
  干细胞与生殖生物学国家重点实验室; 中国科学院动物研究所; 北京大学