亨廷顿舞蹈症研究现状

作者：安平; 鲁伯埙

来源：中国细胞生物学学报, 2018, 40(10): 1621-1632.

• 亨廷顿舞蹈症
• 神经退行性疾病
• HTT
• polyQ
• 蛋白质降解
• 遗传学筛选
• 基因治疗

亨廷顿舞蹈症是神经退行性疾病中最重要的单基因遗传病之一,其清晰的遗传学图景为该疾病的研究提供了独特优势。近年来,亨廷顿舞蹈症的机制及潜在治疗方法的研究取得了突破性进展,并且为类似疾病(例如阿尔兹海默氏症、帕金森氏症及共济失调等)的研究提供了思路。该文主要对上述进展作一简单综述。

• 单位
  生命科学学院; 复旦大学; 医学神经生物学国家重点实验室