<正>2型黏多糖症是一种十分罕见的遗传代谢性疾病,因黏多糖降解酶缺乏使酸性黏多糖不能被完全降解,导致黏多糖在机体不同组织中积聚,造成骨骼发育畸形、智力障碍和多脏器功能损害等一系列临床症状和体征。迄今为止,黏多糖症的移植治疗包括人类白细胞抗原(HLA)全相合、不全相合的亲源供者以及无关供者移植等多种方式[1-2]。本病例采用的方法是