腺相关病毒对人没有致病性,并且能够进行特殊位点的整合,在多种组织、细胞中均证实可以有效转染,因此,在临床基因治疗方面日益受到重视。目前通过不断的发展、改造病毒载体的基因结构,扩大其载体容量,提高病毒产率和转染效率,克服体内的免疫反应,以使腺相关病毒载体更加符合实际需要。